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Un partenariat public-privé révolutionne le traitement de l’hémangiome

23 mai 2016

 

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L’hémangiome infantile est la tumeur la plus fréquemment observée chez les nourrissons. Généralement sans conséquence, sa survenance se révèle pourtant délétère dans certains cas. L’efficacité d’une molécule - couramment utilisée en cardiologie - dans le traitement de cette pathologie dermato-pédiatrique a été découverte par hasard en 2007 au CHU de Bordeaux. A force de persévérance et de collaboration entre le CHU et Pierre Fabre, cette découverte fortuite a débouché sur la commercialisation mondiale du premier médicament pour le traitement des hémangiomes infantiles sévères. Retour sur la singulière histoire d’un partenariat public-privé qui ne doit rien au hasard !    

À l’arrivée de ce nourrisson d’à peine 3 mois au service de dermatologie pédiatrique du CHU de Bordeaux, le docteur Christine Léauté-Labrèze ne sait pas encore qu’elle est à la veille de découvrir un traitement efficace contre l’hémangiome infantile. Cette tumeur, causée par une production disproportionnée de vaisseaux sanguins au sein de la peau des nourrissons, apparaît quelques jours ou semaines après la naissance. Elle touche de 3 à 10 % des nourrissons et régresse spontanément pendant la petite enfance. Le plus souvent sans conséquence, l’hémangiome requiert cependant une prise en charge dans 10% des cas pour éviter des complications irréversibles, notamment lorsqu’il est placé à proximité d’un œil ou des voies respiratoires.

Une découverte fortuite

Le nourrisson soigné par le Dr Léauté-Labrèze est pris en charge avec le traitement de référence. Mais il développe bientôt un trouble cardiaque, effet secondaire possible après la prise de ce traitement à base de cortisone. Pour faire cesser ce trouble, un médicament indiqué en cardiologie est alors classiquement administré au nourrisson. Quelques jours plus tard, Christine Léauté-Labrèze constate avec surprise que l’hémangiome a fortement régressé. Après de nouvelles observations sur d’autres bébés atteints d’hémangiome auxquels est administré le médicament habituellement utilisé en cardiologie, l’équipe bordelaise confirme sa découverte, dépose un brevet pour poursuivre son développement, publie ses premières observations et se rapproche bientôt des équipes de Pierre Fabre Dermatologie bien connues des dermatologues du CHU bordelais.

De la découverte au médicament

Pierre Fabre Dermatologie (PFD) devient ainsi le partenaire exclusif du CHU pour réaliser les développements pharmaceutique, toxicologique et clinique de ce médicament dans sa nouvelle indication dermato-pédiatrique. PFD prend également en charge l’enregistrement et la commercialisation du produit. De la formulation d’une solution buvable adaptée aux nourrissons à l’évaluation clinique sur 450 petits patients répartis dans des hôpitaux du monde entier, les étapes sont franchies une à une. Et les résultats cliniques sont sans appel : la tumeur disparaît complètement ou quasiment dans 60 % des cas contre 4% sous placebo. En 2015, ils font l’objet d’une publication scientifique dans le prestigieux New England Journal of Medecine. Sept ans après le démarrage de la collaboration, le médicament obtient en mars et avril 2014 deux autorisations de mise sur le marché, l’une aux États Unis, l’autre dans l’Union Européenne. « A moyen-terme, notre solution pédiatrique sera disponible dans plus de 50 pays sur tous les continents » se réjouit Jean-Jacques Voisard, directeur général de Pierre Fabre Dermatologie. Trois prix ont couronné ce partenariat public-privé : le trophée INPI qui récompense le travail des médecins-chercheurs, le prix Galien de la recherche pharmaceutique remis aux équipes Pierre Fabre. Quant au troisième, le trophée C.U.R.I.E., il consacre l’un des plus beaux résultats de valorisation de la recherche publique française de ces 20 dernières années.