Communiqué de presse

JOURNÉE INTERNATIONALE DES MALADIES RARES – 28 février 2023

février 6, 2023

Pierre Fabre poursuit son engagement contre les maladies rares, dans les domaines pédiatrique, oncologique et dermatologique.

Les maladies sont rares, mais les patients, nombreux : à l’échelle mondiale, près de 300 millions de personnes touchées¹.

Castres (France), le 6 février 2023 – Le 28 février prochain se déroulera la Journée Internationale des Maladies Rares, le « Rare Disease Day® », l’occasion pour le Groupe Pierre Fabre de rappeler son engagement dans ce domaine où il est essentiel de mettre en place des plans d’actions, du diagnostic au traitement en passant par l’accès aux soins. On dénombre aujourd’hui entre 5000 et 8000 maladies rares², dont 95% ne bénéficient pas encore d’un traitement³.

Outre l’oncologie et la dermatologie, Pierre Fabre s’implique, depuis plusieurs années, dans le domaine pédiatrique, en développant des thérapies spécifiques et destinées à cette population particulière de patients qui nécessitent des traitements adaptés. C’est le cas avec l’hémangiome infantile, pour lequel une thérapie est approuvée depuis 2014, et, plus récemment, dans la dysplasie ectodermique (XLHED) avec une thérapie en cours de développement.

TROUVER UN TRAITEMENT POUR LES ENFANTS ATTEINTS D'XLHED, AVEC LA FONDATION ESPERARE

Le groupe Pierre Fabre s’est récemment engagé, avec la Fondation EspeRare, dans le développement d’une thérapie innovante dans la plus fréquente des dysplasies ectodermiques, la XLHED, une maladie génétique rare qui affecte les glandes sudoripares et respiratoires, la peau, les cheveux et les dents. EDELIFE, une étude clinique de grande envergure, destinée aux femmes enceintes d’un garçon porteur du gène de la maladie, a été lancée en juillet 2022.

Pour plus d’informations : https://edelifeclinicaltrial.com/fr/

Etude clinique Edelife - Dysplasie ectodermique

Article New England Journal of medicin

J’espère qu’il aura une vie plus normale que mon père. Qu’il ne sera pas limité, qu’il pourra jouer dehors avec ses amis. Je veux qu’il soit capable d’accomplir ce qu’il veut et qu’il n’ait pas cet obstacle (de la XLHED). Je suis très reconnaissante envers les gens qui font de la recherche et qui apportent des solutions.

Emily

maman d’un garçon atteint d’XLHED et traité in utero

UN PARTENARIAT PUBLIC PRIVE QUI A REVOLUTIONNE LE TRAITEMENT DES HEMANGIOMES INFANTILES

L’hémangiome infantile est la tumeur bénigne la plus fréquemment observée chez les nourrissons. Généralement sans conséquence, sa survenance se révèle pourtant délétère dans certains cas. L’efficacité d’une molécule - couramment utilisée en cardiologie - dans le traitement de cette pathologie dermato-pédiatrique a été découverte par hasard en 2007 au CHU de Bordeaux. Au terme d’une collaboration efficace entre le CHU et Pierre Fabre, cette découverte fortuite a pu se concrétiser, en 2014, par la commercialisation mondiale du premier médicament pour le traitement des hémangiomes infantiles sévères.

En 2022, face au constat d’un grand manque d’informations pour les familles, les Laboratoires Pierre Fabre Dermatologie ont développé un site d’informations très complet à destination des parents d’enfants présentant un hémangiome infantile, pour les renseigner et les orienter sur la meilleure conduite à tenir dès la naissance.

Pour plus d’informations : https://www.hemangiome.com/

Lors de notre consultation de suivi, le pédiatre de ville nous a dit que l’aspect avait changé et qu’il préférait que l’angiome soit vu par un dermatologue spécialisé. Nous avons attendu un mois qui paraissait interminable car l’angiome faisait presque 2 cm et j’avais peur qu’il y ait autre chose, ce qui a engendré pour nous beaucoup d’inquiétudes.

Justine

maman de Valentine, 4 mois, atteinte d’un hémangiome sur l’arrière du crâne

J’ai demandé au pédiatre si on pouvait faire quelque chose et ai pris également l’avis d’un dermatologue qui m’a dit aussi que ça allait disparaître dans quelques temps. Comme c’était sur le visage et qu’en un mois ça avait pas mal grossi, il m’a redirigé vers un autre dermatologue à l’hôpital auquel il avait donné mes coordonnées. Ne recevant pas d’appel, j’ai moi-même pris rendez-vous mais il s’est passé 3-4 mois avant celui-ci.

Mélanie

maman de Gabriel, 10 mois, atteint d’un hémangiome infantile sur la joue

LA COMMISSION EUROPEENNE VIENT D’ACCORDER UNE AMM POUR LE TRAITEMENT D’UN CANCER RARE

En oncologie, Pierre Fabre et la biotech californienne Atara Biotherapeutics, (partenaires depuis novembre 2021) ont annoncé en décembre dernier, l’obtention d’une AMM dans le traitement d'une maladie lymphoproliférative post-transplantation et positive au virus d'Epstein-Barr récidivante ou réfractaire (LPT EBV+) chez des patients âgés de plus de deux ans qui ont reçu au moins un traitement antérieur.

UNE ENQUETE EPIDEMIOLOGIQUE INTERNATIONALE AU SERVICE D’UNE MALADIE GENETIQUE RARE DE LA PEAU.

La dermatologie est la spécialité qui compte le plus de pathologies rares dans le monde. On en dénombre 500 avec des formes très différentes.

L’ichtyose est une maladie rare qui affecte principalement la peau, avec une altération importante de l’intégrité de la fonction barrière de la peau. Elle se caractérise par une desquamation allant d'un assèchement léger, mais désagréable, à une maladie plus grave et handicapante au quotidien.

Depuis plus de 20 ans, le Groupe Pierre Fabre soutient l’Association Ichtyose France et contribue à faire parler de cette maladie peu connue. C’est le cas, grâce à l’étude Visible Diseases of the Skin, menée par le département médical et patient centricity Pierre Fabre : une enquête épidémiologique réalisée sur plus de 13 000 personnes dans 6 pays, sur la prévalence et l’impact psycho-social des dermatoses chroniques visibles dont l’ichtyose.

Pour plus d’informations : Conférence de presse Etude Visible Diseases of Skin - 30/11/21

Merci à Pierre Fabre […] d’avoir […] commandité cette étude, […] parce que nous, on est maladie rare et donc, pour nous, c’est important d’être reconnu et entendu, et ces chiffres vont pouvoir nous aider à l’être. Notre relation de long terme avec Pierre Fabre est une bonne illustration des liens de proximités tissés avec les patients et les associations de patients, année après année !

Anne Audouze

présidente de l’association Ichtyose France

UNE DEMARCHE CONSTANTE POUR LE GROUPE PIERRE FABRE : FAIRE CHANGER DE REGARD SUR LES MALADIES VISIBLES DE LA PEAU

Pierre Fabre soutient aussi l’association DEBRA, qui regroupe les malades atteints de la maladie du papillon (épidermolyse bulleuse), et les accompagne pour mieux faire connaître cette dermatose génétique rare et incurable à ce jour.

Pour plus d’informations : Présentation épidermolyse bulleuse - Association DEBRA

L’épidermolyse bulleuse se caractérise par la formation de bulles ou d’ampoules ou par des décollements de la peau, provoquant des plaies à vif qui peinent à cicatriser et des douleurs intenses. Pour apaiser la peau ultra fragile de ces patients, la Station thermale d’Avène propose des cures comprenant des soins fondamentaux à base d’eau thermale, reconnue pour ses vertus apaisantes, anti-irritantes et cicatrisantes, sous forme de bains, de pulvérisations générales ou encore d’application de compresses imbibées.

Pour la troisième année, nous avons renouvelé avec Louis la cure thermale à Avène les bains. Lors des 2ème et 3ème années de cure, est venue se greffer la pose de compresses d’eau thermale, pas toujours autant appréciée que le bain, mais qui apporte aussi de réels bienfaits. En plus des effets positifs de la cure thermale sur la peau, nous constatons un bien-être général : amélioration du sommeil, diminution du grattage et un meilleur appétit.

Julie

maman de Louis, atteint d’épidermolyse bulleuse

À propos des maladies rares :

Une maladie est considérée comme rare lorsqu’elle touche moins d’1 personne sur 2000, (soit quelques dizaines ou centaines de malades pour une pathologie). On compte entre 5000 et 8000 maladies rares² (neuromusculaires, métaboliques, infectieuses, auto-immunes, cancers rares…etc.) pour 3 millions de personnes concernées en France, 30 millions en Europe et plus de 300 millions de patients dans le monde⁴.

Même si elles concernent individuellement peu de patients, elles touchent une proportion importante de la population dans leur ensemble, et constituent ainsi un véritable enjeu de santé publique dans toutes les régions du monde

À propos de Pierre Fabre

Pierre Fabre est le 2ème laboratoire dermo-cosmétique au monde et le 2ème groupe pharmaceutique privé français. Son portefeuille compte plusieurs franchises médicales et marques internationales dont Pierre Fabre Oncologie, Pierre Fabre Dermatologie, Eau Thermale Avène, Klorane, Ducray, René Furterer, A-Derma, Darrow, Glytone, Naturactive et Pierre Fabre Oral Care. En 2021, Pierre Fabre a enregistré un chiffre d’affaires de 2,5 milliards d’euros, dont 66% réalisés à l’international dans plus de 100 pays. Implanté depuis toujours en région Occitanie, fabricant plus de 95% de ses produits en France, le groupe emploie environ 9 500 collaborateurs dans le monde. Pierre Fabre est détenu à 86% par la Fondation Pierre Fabre, une fondation reconnue d’utilité publique depuis 1999, et secondairement par ses collaborateurs à travers un plan d’actionnariat salarié.

La démarche RSE du Groupe est évaluée par l’organisme indépendant AFNOR Certification au niveau « Exemplaire » du label Engagé RSE (norme ISO 26 000 du développement durable).

www.pierre-fabre.com, @PierreFabre

CONTACT PRESSE

Anne KERVEILLANT

anne.kerveillant@pierre-fabre.com

06 20 88 54 57