Innovation

Résultats positifs de phase III avec le propranolol

octobre 10, 2012

Pierre Fabre Dermatologie (PFD) annonce aujourd’hui les résultats positifs d’une étude clinique de phase III sur l’utilisation du propranolol en solution buvable dans le traitement des hémangiomes infantiles.

 

Cette formulation orale pédiatrique de propranolol a été développée par PFD en conformité avec le Règlement pédiatrique européen qui encourage le développement de médicaments spécifiquement conçus pour les enfants.
Au cours de l’étude, le traitement par propranolol a permis une guérison complète ou quasi complète de l’hémangiome pour une large majorité des nourrissons traités, àla différence de l’absence quasi totale d’effet avec le placebo. Les analyses complémentaires des données recueillies sont en cours.
A la suite de ces résultats, Pierre Fabre Dermatologie prévoit de déposer prochainement une demande d’autorisation de mise sur le marché spécifique aux enfants (PUMA, Pediatric Use Marketing Autorisation) auprès de l'Agence européenne du médicament (EMA). Aux Etats Unis, où le traitement bénéficie du statut de médicament orphelin, une demande sera déposée dans les mêmes délais auprès de l’agence américaine (FDA, Food and Drug Administration).

Jacques Fabre, Directeur Général de Pierre Fabre SA a déclaré : Ce succès dans le développement du premier traitement efficace et sûr de l’hémangiome infantile est conforme ànotre volonté de faire de la dermatologie un des axes prioritaires de notre croissance dans le médicament. Ce projet HEMANGIOL mené en étroite collaboration avec le CHU et l’Université de Bordeaux est emblématique de l’approche partenariale avec laquelle nous entendons mener nos efforts de R&D.

Pour rappel, la découverte en 2007 de l’intérêt du propranolol par le Dr Christine Léauté Labrèze dans les hémangiomes infantiles a été perçue comme une révolution thérapeutique(1) par de nombreux cliniciens. A la suite des résultats publiés par l’équipe de dermatologie pédiatrique du CHU de Bordeaux en 2008(2) et dans le cadre d’un programme de développement conclu avec les Laboratoires Pierre Fabre Dermatologie, le projet HEMANGIOL a vu le jour pour évaluer l’efficacité d’une forme pédiatrique adaptée de ce médicament pour le traitement des hémangiomes infantiles.

 

A propos de l’étude

L’étude HEMANGIOL a été validée par le Comité pédiatrique européen (PDCO) dans le cadre d’un plan de développement clinique (PIP, Pediatric Investigation Plan).
Il s’agit d’une étude randomisée en double aveugle, contrôlée contre placebo afin d’évaluer l’efficacité, l’innocuité et la tolérance d’une nouvelle forme pédiatrique de propranolol dans le traitement des hémangiomes infantiles chez les nourrissons. Elle s’est déroulée auprès de 460 patients répartis dans 65 centres d’investigation en Europe, Amérique du Nord, Amérique Latine et Océanie.
L’étude est référencée sur le site www.notre recherche clinique.fr.

A propos des hémangiomes infantiles

L’hémangiome infantile est une anomalie vasculaire qui se développe chez le nourrisson, spontanément régressive, qui peut disparaître ou laisser des séquelles esthétiques ou fonctionnelles. Dans environ 10% des cas, la tumeur est suffisamment sévère pour justifier une prise en charge thérapeutique, en raison du risque vital ou fonctionnel (yeux, bouche, déformation anatomique), ou de l’ulcération qu’elle entraîne(3,4).

A propos du propranolol

Le propranolol appartient àla famille des bêta bloquants, une molécule connue et déjà utilisée dans le passé chez le nourrisson dans plusieurs indications cardiologiques. La découverte de son efficacité dans le traitement des hémangiomes infantiles apparaît comme une alternative intéressante aux traitements de références, la corticothérapie et l’interféron.

 

1. http://www.jppediatrie.com/pdf/livre 2009/Article34_Enjolras.pdf
2. Léauté Labrèze C, Dumas de la Roque E, Hubiche T et al., Propranolol for Severe Hemangiomas of Infancy. NEJM 2008; 358(24) 2649 51
3. EnjolrasO., Mulliken J. Vascular tumors and vascular malformations (new issues). Adv Dermatol 1997; 13: 375 423
4.Hoornweg MJ, Smeulders MJC, et al. Prevalence and characteristics of haemangiomas in young children. Ned Tijdschr Geneeskd 2005; 149: 2455 8