Maladies rares
Des millions de patients sont atteints de maladies rares dans le monde. Ces pathologies représentent donc un enjeu de santé de premier ordre. Alignés avec notre raison d’être, nous investissons ce champ pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits.
Notre nouvelle aire d’excellence
Une maladie est considérée comme rare en Europe lorsqu’elle touche moins d’une personne sur 2 000. Si ces pathologies rares concernent peu de patients, elles touchent au total un nombre non négligeable de patients à l'échelle mondiale, dans toutes les régions du monde. Afin de faire avancer la découverte et le développement de nouveaux traitements, nouer des partenariats est essentiel.
- 200 M enfants dans le monde souffrant d'une maladie rare
- 8 000 maladies rares sont recensées dans le monde
Hémangiome infantile
Les hémangiomes infantiles, des tumeurs bénignes des vaisseaux sanguins, touchent 4,5% des nourrissons. En partenariat avec l’Hôpital et l'Université de Bordeaux, nous avons développé le premier médicament pédiatrique approuvé scientifiquement pour traiter cette pathologie.
XLHED
Avec la Fondation EspeRare, nous sommes engagés depuis 2021 dans une forme rare de dysplasie ectodermique la XLHED, qui touche chaque année des nouveaux-nés garçons en Europe et aux États-Unis. Pour nous, chaque vie compte, quel que ce soit le nombre de patients concernés.
LPT EBV+
La LPT EBV (maladie lymphoproliférative post-transplantation positive au virus d'Epstein-Barr) est un type rare de lymphome qui peut affecter les patients immunodéprimés à la suite d'une transplantation d'organe solide ou de cellules souches hématopoïétiques. Il existe un important besoin non satisfait pour les patients qui ne répondent pas aux thérapies de première ligne, car ils n'ont que quelques semaines ou quelques mois de survie après l'échec du traitement, et les autres options thérapeutiques sont limitées.
Une avancée thérapeutique honorée par le Prix Galien International
Les Laboratoires Pierre Fabre ont remporté le Prix Galien International 2024 dans la catégorie "Meilleur produit pour les maladies orphelines/rares". A travers ce prix prestigieux, le jury reconnaît un procédé de fabrication et un mécanisme d'action innovant. Il s'agit d'une reconnaissance internationale majeure de l'engagement des Laboratoires Pierre Fabre auprès des patients atteints ou ayant été atteints de cancer.
Ichtyose
L'ichtyose est une maladie rare de la peau, d'origine génétique, qui recense différentes formes et degrés de sévérité avec des symptômes à fort impact sur la qualité de vie parce qu’elle impacte de manière importante la barrière de la peau.
Nous avons mené une étude internationale nommée ALL avec l’aide de 4 associations de patients ichtyosiques européennes et 3 spécialistes de renommée mondiale pour mieux appréhender leurs besoins et leur vécu. Pour la première fois, près de 400 patients ont pu s’exprimer : 44 % disent que la maladie touche leur visage, 51 % leurs mains, ce qui la rend très visible et impacte fortement leur vie sociale. 85% déclarent que la maladie influence leur vie personnelle. Ces résultats ont été publiés en 2024 dans le British Journal or Dermatology.
May El Hachem, Rita De Marco, José María Soria de Francisco, Anne Audouze, Mandy Aldwin-Easton, Charbel Skayem, Charles Taieb, Markéta Saint Aroman, Hélène Ghienne, Catherine Baissac, Juliette Mazereeuw, Christine Bodemer, Ichthyosis: multinational European study on patient characteristics, involved body sites and impact on quality of life, British Journal of Dermatology, Volume 190, Issue 5, May 2024, Pages 773–775, https://doi.org/10.1093/bjd/ljae082
