Pressemitteilung

INTERNATIONALER TAG DER SELTENEN KRANKHEITEN – 28. Februar 2023

6. Februar 2023

Pierre Fabre setzt sein Engagement gegen seltene Krankheiten in den Bereichen Pädiatrie, Onkologie und Dermatologie fort.

Die Krankheiten sind zwar selten, betreffen jedoch viele Menschen mit weltweit nahezu 300 Millionen Patienten1.

Castres (Frankreich), 6. Februar 2023 – Der Internationale Tag der seltenen Krankheiten, auch „Rare Disease Day®“ genannt, findet am 28. Februar statt und ist eine Gelegenheit für den Pierre Fabre Konzern, sein Engagement in diesem Bereich zu bekräftigen, in dem es darauf ankommt, konkrete Aktionspläne aufzustellen – von der Diagnose bis zur Behandlung und dem Zugang zur Gesundheitsversorgung.  Es gibt heute weltweit etwa 5.000 bis 8.000 bekannte seltene Krankheiten2, von denen 95% noch nicht behandelt werden können3.

Neben Onkologie und Dermatologie engagiert sich Pierre Fabre seit mehreren Jahren im pädiatrischen Bereich und entwickelt spezifische Therapien für diese Patientengruppe, die angepasste Behandlungen erfordert. Beispiele hierfür sind infantile Hämangiome (Blutschwämmchen), für deren Behandlung seit 2014 eine Therapie zugelassen ist, und in jüngerer Zeit das Christ-Siemens-Touraine-Syndrom (x-chromosomale an- oder hypohidrotische ektodermale Dysplasie, XLHED) mit einer in der Entwicklung befindlichen Therapie.

SUCHE NACH EINER BEHANDLUNG FÜR KINDER MIT XLHED, MIT DER ESPERARE FOUNDATION

Der Pierre Fabre Konzern widmet sich seit Kurzem, gemeinsam mit der EspeRare Foundation, der Entwicklung einer innovativen Therapie für die häufigste Art der ektodermalen Dysplasie, XLHED, einer seltenen genetischen Erkrankung, die Schweiß- und Atemwegsdrüsen, Haut, Haare und Zähne betrifft. EDELIFE, eine groß angelegte klinische Studie an Frauen, die mit einem Jungen, der Träger des Krankheitsgens ist, schwanger sind, wurde im Juli 2022 gestartet.

Weitere Informationen unter: https://edelifeclinicaltrial.com/de/ 

     Etude clinique Edelife - Dysplasie ectodermique 

     Article New England Journal of medicin

Ich hoffe, dass er ein normaleres Leben haben wird als mein Vater. Dass er nicht eingeschränkt sein wird, dass er mit seinen Freunden draußen spielen können wird. Ich möchte, dass er das erreichen kann, was er will, und dass er diese Hürde nicht hat (durch XLHED). Ich bin den Menschen, die Forschung betreiben und Lösungen finden, sehr dankbar.

Emily,
Mutter eines Jungen, der unter XLHED leidet und in utero behandelt wurde

EINE ÖFFENTLICH-PRIVATE PARTNERSCHAFT, DIE DIE BEHANDLUNG INFANTILER HÄMANGIOMEN REVOLUTIONIERT HAT

Das infantile Hämangiom ist der häufigste gutartige Tumor, der bei Säuglingen auftritt. Im Allgemeinen ohne Folgen kann das Auftreten eines Hämangioms in bestimmten Fällen jedoch durchaus zu Komplikationen führen. Die Wirkung eines Moleküls - das regelmäßig in der Kardiologie verwendet wird - zur Behandlung dieser dermatologisch pädiatrischen Pathologie wurde 2007 im Universitätsklinikum Bordeaux durch Zufall entdeckt. Nach einer erfolgreichen Zusammenarbeit zwischen der Universitätsklinik und Pierre Fabre konnte diese zufällige Entdeckung 2014 mit der weltweiten Vermarktung des ersten Medikaments zur Behandlung schwerer infantiler Hämangiome konkretisiert werden. 

Angesichts des gravierenden Mangels an Informationen für betroffene Familien haben die Laboratoires Pierre Fabre Dermatologie 2022 eine Website mit umfassenden Informationen für Eltern von Kindern mit einem infantilen Hämangiom eingerichtet, um Ihnen Auskunft geben und möglichst früh nach der Geburt Orientierung mit Bezug auf die beste Vorgehensweise bieten zu können.

Weitere Informationen unter: https://www.hemangiome.com/

Bei unserer Nachuntersuchung hat uns der Kinderarzt mitgeteilt, dass sich das Aussehen des Hämangioms verändert hätte und er dringend raten würde, es einem spezialisierten Dermatologen zu zeigen. Wir haben einen Monat gewartet, was uns eine Ewigkeit erschien, denn das Hämangiom war ca. 2 cm groß und ich hatte Angst, dass es etwas anderes sein könnte, was uns natürlich große Sorgen bereitet hat.

Justine
Mutter von Valentine, 4 Monate, Hämangiom am Hinterkopf

Ich habe den Kinderarzt gefragt, ob man etwas tun könne, und ich habe zusätzlich die Meinung eines Dermatologen eingeholt, der mir ebenfalls gesagt hat, dass das Hämangiom nach einiger Zeit verschwinden würde. Da das Hämangiom im Gesicht war und innerhalb eines Monats ziemlich stark gewachsen war, hat er mich zu einem anderen Dermatologen im Krankenhaus geschickt, dem er meine Kontaktdaten gegeben hatte. Ohne einen Rückruf dieses Dermatologen habe ich mir dann selber einen Termin geholt, auf den ich allerdings 3-4 Monate warten musste. 

Mélanie
Mutter von Gabriel, 10 Monate, Hämangiom auf der Wange

DIE BEHANDLUNG EINER SELTENEN KREBSERKRANKUNG ERHÄLT DIE ARZNEIMITTELZULASSUNG DER EUROPÄISCHEN KOMMISSION 

Im Bereich Onkologie haben Pierre Fabre und das kalifornische Biotech-Unternehmen Atara Biotherapeutics (Partner seit November 2021) im vergangenen Dezember eine Arzneimittelzulassung zur Behandlung einer lymphoproliferativen und seropositiv auf den rezidivierten oder refraktären Epstein-Barr-Virus (LPT EBV+) getesteten Erkrankung nach einer Transplantation bei Patienten über zwei Jahren erhalten, die bereits wenigstens einmal behandelt wurden.

EINE INTERNATIONALE EPIDEMIOLOGISCHE STUDIE IM DIENST EINER SELTENEN GENETISCHEN ERBKRANKUNG DER HAUT.

Die Dermatologie ist die Spezialität mit den weltweit häufigsten seltenen Pathologien. Es gibt 500 Pathologie mit unterschiedlichsten Formen. 

Die Ichthyose ist eine seltene Krankheit, die hauptsächlich die Haut betrifft und die Integrität und die Barrierefunktion der Haut erheblich beeinträchtigt. Sie charakterisiert sich durch eine Schuppenbildung, die von einer leichten, aber unangenehmen Austrocknung der Haut bis zu einer schweren und den Alltag beeinträchtigenden Krankheit reicht.

Seit über 20 Jahren unterstützt der Pierre Fabre Konzern den französischen Verband „Association Ichtyose France“ und leistet einen Beitrag, diese unbekannte Krankheit der allgemeinen Öffentlichkeit zur Kenntnis zu bringen. Das ist der Fall mit der Studie Visible Diseases of the Skin, die von der Abteilung Medizin und Patient Centricity Pierre Fabre durchgeführt wurde: Die epidemiologische Studie wurde an über 13.000 Personen in 6 Ländern durchgeführt und hatte die Prävalenz und die psychosozialen Auswirkungen chronischer Dermatosen, darunter der Ichthyose, zum Thema.

Weitere Informationen unter: Conférence de presse Etude Visible Diseases of Skin - 30/11/21

Wir danken Pierre Fabre […] dafür, […] diese Studie in Auftrag gegeben zu haben, […] da es für uns, die wir an einer seltenen Krankheit leiden, wichtig ist, anerkannt und erhört zu werden und diese Zahlen werden uns dabei helfen. Unsere langfristige Beziehung zu Pierre Fabre ist ein gutes Beispiel für die engen Beziehungen, die das Unternehmen im Laufe der Jahre mit Patienten und Patientenvereinen geknüpft hat!

Anne Audouze
Vorsitzende der Association Ichtyose France

EIN KONTINUIERLICHER PROZESS FÜR DEN PIERRE FABRE KONZERN: EIN NEUER BLICK AUF SICHTBARE HAUTKRANKHEITEN

Pierre Fabre unterstützt auch den Verein DEBRA, dessen Mitglieder Betroffene und Angehörige von Patienten sind, die an der Schmetterlingskrankheit (Epidermolysis bullosa) leiden, und unterstützt sie bei der Verbreitung von Informationen über diese bis heute unheilbare genetische Dermatose.

Weitere Informationen unter: Présentation épidermolyse bulleuse - Association DEBRA

Die Epidermolysis bullosa zeichnet sich durch die Bildung von Blasen oder auch die Ablösung der Haut aus, was zu offenen Wunden führt, die nur schwer heilen  und starke Schmerzen verursachen. Um die extrem empfindliche Haut dieser Patienten zu beruhigen, bietet die das Thermalbad Avène Kuren mit Behandlungen an, die auf der hautberuhigenden, reizlindernden und kauterisierenden Wirkung des Thermalwassers beruhen und in Form von Bädern, allgemeinen Sprühbehandlungen oder auch das Auftragen getränkter Kompressen angewandt werden.

Wir haben Louis jetzt das dritte Jahr in Folge für eine Thermalkur nach Avène-les-Bains gebracht. Bei der zweiten und dritten jährlichen Kur wurden auch mit Thermalwasser getränkte Kompressen aufgelegt, die zwar nicht genauso geschätzt wurden wie die Bäder, allerdings auch eine echte Linderung gebracht haben. Zusätzlich zu den positiven Wirkungen einer Thermalkur auf die Haut haben wir eine Verbesserung des allgemeinen Wohlbefinden festgestellt: Verbesserung des Schlafes, Abnahme des Juckreizes und ein größerer Appetit. 

Julie
Mutter von Louis, der unter Epidermolysis bullosa leidet

Wissenswertes über seltene Krankheiten:

Eine Krankheit gilt als selten, wenn sie weniger als 1 von 2000 Personen betrifft (was einigen Dutzenden oder Hunderten Patienten pro Pathologie entspricht). Es gibt zwischen 5.000 und 8.000 seltene Krankheiten2 (neuromuskuläre, metabolische, infektiöse, Autoimmun- und seltene Krebserkrankungen usw.), die 3 Millionen Menschen in Frankreich, 30 Millionen in Europa und über 300 Millionen weltweit betreffen4.

Auch wenn diese Krankheiten einzeln genommen relativ wenige Patienten betreffen, beeinträchtigen Sie doch einen erheblichen Anteil der gesamten Bevölkerung und stellen somit eine Herausforderung der öffentlichen Gesundheit in allen Regionen der Welt dar.

Über Pierre Fabre

Pierre Fabre ist das weltweit zweitgrößte Dermokosmetik-Unternehmen und der zweitgrößte private Pharmakonzern Frankreichs.  Zum Portfolio des Unternehmens zählen verschiedene medizinische Lizenzprodukte und globale Marken wie Pierre Fabre Oncologie, Pierre Fabre Dermatologie, Eau Thermale Avène, Klorane, Ducray, René Furterer, A-DermaDarrow, Glytone, Naturactive und Pierre Fabre Oral Care. Im Jahr 2021 erwirtschaftete Pierre Fabre einen Umsatz von 2,5 Milliarden Euro, wovon 66% auf das internationale Geschäft in über 100 Ländern entfielen. Der Konzern, der seit seiner Gründung im Südwesten Frankreichs ansässig ist und über 95% seiner Produkte in Frankreich herstellt, beschäftigt weltweit rund 9.500 Mitarbeitende.  Pierre Fabre befindet sich zu 86% im Besitz der Fondation Pierre Fabre, einer seit 1999 staatlich als gemeinnützig anerkannten Stiftung, und zu einem kleineren Teil über ein Mitarbeiterbeteiligungsprogramm im Besitz der Mitarbeitenden.

Der CSR-Ansatz des Konzerns wird von der unabhängigen Zertifizierungstelle AFNOR Certification bewertet und mit Bezug auf die gesellschaftliche Verantwortung als „vorbildlich“ eingestuft (ISO-Norm 26 000 für die nachhaltige Entwicklung). 

 www.pierre-fabre.com, @PierreFabre

 

  1. https://www.rarediseaseday.org/
  2. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/overview/orphan-designation-overview
  3. https://www.thelancet.com/journals/landia/article/PIIS2213-8587(19)30006-3/fulltext
  4. https://www.inserm.fr/c-est-quoi/300-millions-patients-quand-meme-c-est-quoi-maladies-rares/

PRESSEKONTAKT

Anne KERVEILLANT 

anne.kerveillant@pierre-fabre.com

+33620885457