Lehdistötiedote

KANSAINVÄLINEN HARVINAISTEN SAIRAUKSIEN PÄIVÄ – 28.2.2023

6. helmikuu 2023

Pierre Fabre jatkaa omistautumistaan harvinaisten sairauksien torjuntaan lastentautien, syöpien ja ihotautien aloilla.

Vaikka yksittäinen sairaus voi olla harvinainen, on harvinaissairaiden kokonaismäärä merkittävä. Koko maailmassa harvinaissairaiden lukumääräksi arvioidaan yli 300 miljoonaa1.

Castres (Ranska), 6. helmikuuta 2023 – Helmikuun 28. päivänä vietetään kansainvälistä harvinaisten sairauksien päivää (Rare Disease Day®), jolloin Pierre Fabre -konsernilla on tilaisuus muistuttaa sitoutumisestaan harvinaisten sairauksien hoitoalaan, jossa on välttämätöntä toteuttaa toimintasuunnitelmia diagnoosista aina hoitoon ja hoidon saatavuuteen saakka. Nykyään harvinaisia sairauksia on 5 000–8 0002, joista 95 prosenttiin ei vielä ole saatavilla hoitoa3.

Syöpien ja ihotautien hoidon lisäksi Pierre Fabre on toiminut jo useiden vuosien ajan lastenlääketieteessä ja kehittänyt erityisiä hoitomuotoja tälle potilasryhmälle, joka tarvitsee tarpeenmukaista hoitoa. Esimerkkeinä voidaan mainita lasten hemangiooma eli mansikkaluomi, jonka hoitoon tarkoitettu lääke sai myyntiluvan vuonna 2014, ja viime aikoina ektodermaalinen dysplasia (XLHED), johon hoito on kehitteillä.

ESPERARE-SÄÄTIÖN KANSSA KEHITTÄMÄSSÄ HOITOA XLHED-LAPSILLE

Pierre Fabre -konserni on äskettäin sitoutunut EspeRare-säätiön kanssa kehittämään innovatiivista hoitoa harvinaisen perinnöllisen ektodermaalisen dysplasian (XLHED) tautiryhmän yleisimpään sairauteen, joka aiheuttaa hikirauhasten, ihon, hiusten ja hampaiden vajaakehitystä. Heinäkuussa 2022 käynnistettiin laajamittainen kliininen EDELIFE-tutkimus raskaana oleville naisille, jotka odottavat tautigeeniä kantavaa poikaa.

Lisätietoa: https://edelifeclinicaltrial.com/en-us/ 

     Etude clinique Edelife - Dysplasie ectodermique 

     New England Journal of Medicine -tiedelehdessä julkaistu artikkeli

Toivottavasti lapseni saa elää normaalimpaa elämää kuin oma isäni ja voi leikkiä muiden lasten kanssa ilman rajoitteita. Haluaisin lapseni pärjäävän elämässään ja saavuttavan omat unelmansa ja tavoitteensa ilman XLHED-sairauden tuomia esteitä. Olen erittäin kiitollinen ihmisille, jotka tekevät tutkimusta ja tarjoavat ratkaisuja.

Emily
jonka pojan XLHED estettiin kohdunsisäisellä hoidolla ennen syntymää

JULKISEN JA YKSITYISEN SEKTORIN KUMPPANUUS, JOKA ON MULLISTANUT LASTEN HEMANGIOOMAN HOIDON

Infantiili hemangiooma on imeväisiän yleisin hyvänlaatuinen kasvain. Mansikkaluomi on yleensä harmiton, mutta voi joissakin tapauksissa edellyttää hoitoa. Vuonna 2007 Bordeaux'n yliopistollisessa sairaalassa havaittiin sattumalta, että eräs kardiologiassa yleisesti käytetty molekyyli oli erityisen tehokas lasten hemangioomia vastaan. Yliopistollisen sairaalan ja Pierre Fabren tiiviin yhteistyön tuloksena tämä sattumanvarainen löytö saatiin vihdoin päätökseen vuonna 2014, kun ensimmäinen lääke hankalan infantiilin hemangiooman hoitoon tuotiin markkinoille maailmanlaajuisesti.

Havaittuaan, ettei perheille suunnattua tietoa ollut saatavilla riittävästi, Pierre Fabren dermatologinen laboratorio loi vuonna 2022 erittäin kattavan tietosivuston infantiilia hemangioomaa sairastavien lasten vanhemmille, jotta nämä saisivat tietoa ja opastusta heti lapsen syntymästä lähtien.

Lisätietoa: https://www.hemangiome.com/

Neuvolakäynnillä lastenlääkäri kertoi meille, että hemangiooman ulkomuoto oli muuttunut ja että halusi ihotautilääkärin katsovan sitä. Odotimme kuukauden, joka tuntui äärimmäisen pitkältä ajalta, koska hemangiooma oli lähes 2 cm mittainen. Pelkäsin myös, että se olisi jotain vakavampaa, mikä lisäsi huoltamme entisestään.

Justine
jonka 4 kuukauden ikäisen Valentine-tyttären päälaella on hemangiooma

Kysyin lastenlääkäriltä, voimmeko tehdä itse mitään, ja pyysin neuvoja myös ihotautilääkäriltä, joka kertoi hemangiooman kutistuvan ajan myötä. Koska hemangiooma oli kasvoilla ja se oli kasvanut aika paljon kuukauden aikana, hän ohjasi minut sairaalaan toiselle ihotautilääkärille, jolle oli antanut yhteystietoni. Koska puhelua ei koskaan tullut, varasin ajan itse, mutta sillä välin oli kulunut jo 3–4 kuukautta.  

Mélanie
jonka 10 kuukauden ikäisen Gabriel-pojan poskeen ilmaantui infantiili hemangiooma

EUROOPAN KOMISSIO ON ÄSKETTÄIN MYÖNTÄNYT MYYNTILUVAN HARVINAISEN SYÖVÄN HOITOON  

Syöpien tutkimuksessa Pierre Fabre ja kalifornialainen bioteknologiayritys Atara Biotherapeutics (kumppaneita marraskuusta 2021 lähtien) ilmoittivat viime joulukuussa saaneensa myyntiluvan Epstein-virukselle positiivisen lymfoproliferatiivisen transplantaation jälkeisen relapsoituneen tai refraktaarisen taudin (EBV+ PTLD) hoitoon yli kaksivuotiailla potilailla, jotka ovat saaneet vähintään yhtä aiempaa hoitoa.

KANSAINVÄLINEN EPIDEMIOLOGINEN TUTKIMUS TIETOISUUDEN LISÄÄMISEKSI HARVINAISISTA PERINNÖLLISISTÄ IHOSAIRAUKSISTA.

Dermatologia on lääketieteen erikoisala, johon kuuluu eniten harvinaisia sairauksia maailmanlaajuisesti. Vaikeusasteeltaan suuresti vaihtelevia harvinaisia ihosairauksia on arvioitu olevan noin 500. 

Iktyoosi on harvinainen sairaus, joka vaikuttaa ensisijaisesti ihon sarveiskalvoon heikentäen merkittävästi ihon suojatoimintoa. Iktyoosille on ominaista hilseily, joka vaihtelee lievästä ihon kuivumisesta ja hilseilystä vakavampaan arkielämää hankaloittavaan tautimuotoon.

Pierre Fabre on tukenut yli 20 vuoden ajan Ranskan iktyoosiyhdistystä ja auttanut lisäämään tietoisuutta tästä vähän tunnetusta taudista. Esimerkkinä voidaan mainita Pierre Fabren lääketieteellisen ja potilaskeskeisen osaston suorittama epidemiologinen tutkimus, Visible Diseases of the Skin, joka tehtiin yli 13 000 ihmiselle kuudessa maassa kroonisten näkyvien dermatoosien, mukaan lukien iktyoosin, esiintyvyydestä ja psykososiaalisista vaikutuksista.

Lisätietoja: Visible Diseases of Skin -tutkimuksen lehdistötilaisuus 30.11.2021

Kiitämme Pierre Fabre -konsernia – – tämän tutkimuksen toteuttamisesta – –, koska meille harvinaisen sairauden kanssa eläville on tärkeää tulla kuulluksi, ja nämä tutkimustulokset voivat auttaa lisäämään tietoisuutta sairaudestamme. Pitkäaikainen yhteistyömme Pierre Fabren kanssa on auttanut vuosi vuodelta luomaan yhä tiiviimmän suhteen potilaiden ja potilasyhdistysten välillä!

Anne Audouze
Ranskan iktyoosiyhdistyksen puheenjohtaja

PIERRE FABRE -KONSERNIN PITKÄN AIKAVÄLIN TAVOITE: MUUTTAA TAPAA, JOLLA KATSOMME NÄKYVIÄ IHOSAIRAUKSIA

Pierre Fabre tukee myös DEBRA-yhdistystä, joka tukee EB-potilaita (epidermolysis bullosa) ja auttaa heitä lisäämään tietoisuutta tästä harvinaisesta ja toistaiseksi parantumattomasta perinnöllisestä ihosairaudesta.

Lisätietoja: Epidermolysis bullosa -esitys - DEBRA-yhdistys

Epidermolysis bullosa on perinnöllinen ihosairaus, jossa iholle muodostuu rakkuloita tai iho voi hiertyä kokonaan pois aiheuttaen hankalasti paranevia haavoja sekä voimakasta kipua. Näiden potilaiden erittäin herkän ihon rauhoittamiseksi Avène-hydroterapiakeskus tarjoaa monenlaisia hoitoja, jotka perustuvat terveyslähdeveteen, joka tunnetaan rauhoittavista, ärsytystä ehkäisevistä ja parantavista ominaisuuksistaan, kylpyinä, tavallisina suihkeina tai kosteuttavina kääreinä.

Tämä on jo kolmas vuosi, kun Louis saa lähdevesihoitoa Avène les Bainsin kylpylässä. Toisen ja kolmannen vuoden käyntikerroilla ihoa alettiin hoitaa lähdevesikääreillä, joista on ollut todellista hyötyä, vaikka poika mieluummin polskuttelisikin altaassa. Kylpylähoidon positiivisten ihovaikutusten lisäksi olemme huomanneet yleisen hyvinvoinnin lisääntymistä: lapsemme unenlaatu on parantunut, ihon kutina on vähentynyt ja ruokahalu parantunut. 

Julie
jonka Louis-poika sairastaa epidermolysis bullosaa

Tietoa harvinaisista sairauksista

Sairautta pidetään harvinaisena, kun sitä esiintyy vähemmän kuin yhdellä henkilöllä 2 000 henkilöä kohti (eli muutamasta kymmenestä sataan potilasta kutakin sairautta kohden). Harvinaisia sairauksia tunnetaan maailmassa kaikenkaikkiaan arviolta 5 000–8 0002 (neuromuskulaarinen, metabolinen, tarttuva, autoimmuuni, harvinaiset syövät jne.). Ranskassa jokin harvinaissairaus on 3 miljoonalla, Euroopassa 30 miljoonalla ja koko maailmassa yli 300 miljoonalla ihmisellä4.

Vaikka harvinaiset sairaudet koskevat vain muutamia yksittäisiä potilaita, ne vaikuttavat merkittävään osaan väestöstä kokonaisuutena ja muodostavat siten vakavan kansanterveysongelman kaikilla maailman alueilla.

Tietoa Pierre Fabresta

Pierre Fabre on maailman toiseksi suurin dermokosmetiikan laboratorio ja Ranskan toiseksi suurin yksityinen lääkeyritys. Yhtiön portfolioon kuuluu useita lääketieteellisiä franchising-tuotteita ja kansainvälisiä brändejä, kuten Pierre Fabre Oncologie, Pierre Fabre Dermatologie, Eau Thermale Avène, Klorane, Ducray, René Furterer, A-DermaDarrow, Glytone, Naturactive ja Pierre Fabre Oral Care. Vuonna 2021 Pierre Fabren liikevaihto oli 2,5 miljardia euroa, josta 66 % tuli kansainvälisestä toiminnasta yli 100 maassa. Yhtiö on perustamisestaan lähtien toiminut Etelä-Ranskan Oksitanian alueella ja se valmistaa yli 95 % tuotteistaan Ranskassa työllistäen maailmanlaajuisesti noin 9 500 henkilöä. Pierre Fabre -konsernin pääomistaja (86 %) on Pierre Fabren säätiö, vuodesta 1999 lähtien asetuksella yleishyödylliseksi tunnustettu säätiö, ja toissijaisesti sen työntekijät henkilöstön osakeomistusohjelman kautta.

Konsernin yrityksen yhteiskuntavastuu on arvioitu riippumattoman tahon AFNOR Certificationin toimesta erinomaiselle tasolle Committed to CSR -merkinnällä (ISO 26000 kestävän kehityksen standardi). 

 www.pierre-fabre.com, @PierreFabre

 

  1. https://www.rarediseaseday.org/
  2. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/overview/orphan-designation-overview
  3. https://www.thelancet.com/journals/landia/article/PIIS2213-8587(19)30006-3/fulltext
  4. https://www.inserm.fr/c-est-quoi/300-millions-patients-quand-meme-c-est-quoi-maladies-rares/

LEHDISTÖN YHTEYSHENKILÖ

Anne KERVEILLANT 

anne.kerveillant@pierre-fabre.com

06 20 88 54 57

Inspiraation lähteenämme ovat asiakkaamme ja potilaamme. Pidämme huolta elämästä kehittämällä innovatiivisia hyvinvointiratkaisuja kaikille terveydestä kauneuteen.