Comunicado de imprensa

DIA INTERNACIONAL DAS DOENÇAS RARAS - 28 de fevereiro de 2023

6 de Fevereiro de 2023

A Pierre Fabre continua o seu compromisso para com as doenças raras nos campos pediátrico, oncológico e dermatológico.

As doenças são raras mas os pacientes são numerosos: numa escala mundial, cerca de 300 milhões de pessoas são afetadas¹.

Castres (França), 6 de fevereiro de 2023 – No próximo dia 28 de fevereiro, acontecerá o Dia Internacional das Doenças Raras, o “Rare Disease Day®”, ocasião para o Grupo Pierre Fabre lembrar o seu compromisso neste campo, onde é essencial estabelecer planos de ação, do diagnóstico ao tratamento, passando pelo acesso aos cuidados. Temos hoje entre 5000 e 8000 doenças raras², das quais 95% ainda não beneficiam de um tratamento³.

Além da oncologia e da dermatologia, a Pierre Fabre está envolvida, há muitos anos, na área pediátrica, desenvolvendo terapias específicas e destinadas a esta população especial de pacientes que necessitam de tratamento adaptado. É o caso do hemangioma infantil para o qual foi aprovada uma terapia desde 2014 e, mais recentemente, está a ser desenvolvida uma terapia para a displasia ectodérmica (XLHED).

ENCONTRAR UM TRATAMENTO PARA AS CRIANÇAS COM XLHED, JUNTAMENTE COM A FUNDAÇÃO ESPERARE

O grupo Pierre Fabre envolveu-se recentemente, juntamente com a Fundação EspeRare, no desenvolvimento de uma terapia inovadora para a displasia ectodérmica mais frequente, a XLHED, uma doença genética rara que afeta as glândulas sudoríparas e respiratórias, a pele, o cabelo e os dentes. EDELIFE, um ensaio clínico em larga escala para mulheres grávidas de um bebé portador do gene XLHED, foi lançado em julho de 2022.

Para mais informações: https://edelifeclinicaltrial.com/en-us/

Ensaio clínico Edelife - Displasia ectodérmica

Artigo no New England Journal of Medicin

Espero que ele tenha uma vida mais normal do que a do meu pai. Que ele não esteja limitado e possa brincar ao ar livre com os seus amigos. Eu quero que ele seja capaz de fazer o que ele quer e que não exista este obstáculo (da XLHED). Sou muito agradecida às pessoas que investigam e que nos dão soluções.

Emily

mãe de um menino com XLHED e tratado no útero

UMA PARCERIA PÚBLICO-PRIVADA QUE REVOLUCIONOU O TRATAMENTO DOS HEMANGIOMAS INFANTIS

O hemangioma infantil é o tumor benigno mais frequentemente observado nos bebés. Geralmente sem consequências, o seu aparecimento mostra-se contudo nocivo em determinados casos. A eficácia de uma molécula, comummente utilizada em cardiologia, no tratamento desta patologia dermatopediátrica foi descoberta por acaso em 2007 no CHU de Bordeaux. Devido à eficaz colaboração entre o CHU e a Pierre Fabre, esta descoberta fortuita concretizou-se em 2014, pela comercialização mundial do primeiro medicamento para o tratamento dos hemangiomas infantis graves.

Em 2022, devido à constatação da grande falta de informação pelas famílias, os Laboratórios Pierre Fabre Dermatologie desenvolveram um site de informações muito completo destinado aos pais das crianças que apresentam o hemangioma infantil para os informar e orientar relativamente à conduta a manter desde o nascimento.

Para mais informações: https://www.hemangiome.com/

Durante a nossa consulta de acompanhamento, o pediatra da cidade disse-nos que o aspeto tinha-se alterado e que o angioma seria visto por um dermatologista especializado. Esperamos um mês, o que parecia interminável pois o angioma já tinha quase 2 cm e eu tinha receio de que houvesse algo mais, o que nos causou muita preocupação.

Justine

mãe da Valentine, 4 anos, com um hemangioma na parte posterior da cabeça

Perguntei ao pediatra se podíamos fazer alguma coisa e também consultei um dermatologista que nos disse que ele deveria desaparecer após algum tempo. Como ele estava no rosto e, porque no período de um mês ele tinha crescido bastante, fui a outro dermatologista no hospital indicado pelo primeiro dermatologista. Sem receber resposta, eu mesma agendei uma consulta mas passaram-se 3-4 meses antes da mesma.

Mélanie

mãe do Gabriel, 10 meses, com um hemangioma infantil na bochecha

A COMISSÃO EUROPEIA ACABA DE CONCEDER UMA AMM PARA O TRATAMENTO DE UM CANCRO RARO

Em oncologia, a Pierre Fabre a empresa de biotecnologia californiana Atara Biotherapeutics, (parceiros desde novembro de 2021) anunciaram no passado mês de dezembro a obtenção de uma AMM para o tratamento de uma doença linfoproliferativa pós-transplante e positiva ao vírus de Epstein-Barr recidivante ou refratário (LPT EBV+) em pacientes com mais de dois anos que receberam, pelo menos, um tratamento anterior.

UM INQUÉRITO EPIDEMIOLÓGICO INTERNACIONAL AO SERVIÇO DE UMA DOENÇA GENÉTICA RARA DA PELE.

A dermatologia é a especialidade que tem o maior número de patologias raras no mundo. Existem cerca de 500 com formas muito diferentes.

A ictiose é uma doença rara que afeta principalmente a pele, com uma alteração importante da integridade da função de barreira da pele. Ela caracteriza-se por uma descamação que vai do ressecamento leve, contudo desagradável, até uma doença grave e incapacitante na vida diária.

Há mais de 20 anos, o Grupo Pierre Fabre apoia a Associação Ichtyose France e contribui de forma a divulgar esta doença pouco conhecida. É graças ao estudo "Visible Diseases of the Skin", conduzido pelo departamento médico e centrado no paciente da Pierre Fabre: um inquérito epidemiológico realizado a mais de 13.000 pessoas em 6 países, sobre a prevalência e o impacto psicossocial das dermatoses crónicas visíveis, entre elas a ictiose.

Para mais informações: Conferência de imprensa sobre o Estudo "Visible Diseases of Skin" - 30/11/21

Obrigado à Pierre Fabre […] por ter […] encomendado este estudo, […] porque temos uma doença rara e, para nós, é importante sermos reconhecidos e ouvidos, e estes números vão ajudar-nos a sê-lo. A nossa relação a longo prazo com a Pierre Fabre é uma boa ilustração dos laços estreitos estabelecidos com os pacientes e as associações de pacientes, ano após ano!

Anne Audouze

présidente de l’association Ichtyose France

UM PROCESSO CONTÍNUO PARA O GRUPO PIERRE FABRE: FAZER MUDAR O OLHAR SOBRE AS DOENÇAS VISÍVEIS DA PELE

A Pierre Fabre também apoia a associação DEBRA, que reúne os doentes com a doença da borboleta (epidermólise bolhosa) e os acompanha para os fazer conhecer melhor esta dermatose genética rara e, até agora, incurável.

Para mais informações: Apresentação sobre a epidermólise bolhosa - Associação DEBRA

A epidermólise bolhosa caracteriza-se pela formação de bolhas ou pelo descolamento da pele, que provoca feridas vivas que demoram a cicatrizar e causam dores intensas. Para aliviar a pele ultrafrágil destes pacientes, as Termas de Avène oferecem tratamentos incluindo cuidados básicos, baseados em água termal, conhecida pelas suas propriedades calmantes, anti-irritantes e cicatrizantes, sob a forma de banhos, de pulverização geral ou pela aplicação de compressas embebidas.

Pelo terceiro ano, renovamos com o Louis o tratamento termal em Avène les bains. Durante o 2.º e 3.º anos de tratamento, foi adicionada a aplicação de compressas térmicas de água termal, que nem sempre são tão apreciadas como o banho, mas que também trazem benefícios reais. Além dos efeitos positivos para a pele do tratamento termal, constatamos um bem-estar geral: melhoria do sono, diminuição da comichão e um aumento do apetite

Julie

mãe do Louis, tem epidermólise bolhosa

Sobre as doenças raras:

Uma doença é considerada rara quando afeta 1 em cada 2000 pessoas, (algumas dezenas ou centenas de doenças para uma patologia). Existem entre 5000 a 8000 doenças raras² (neuromusculares, metabólicas, infecciosas, autoimunes, cancros raros…etc.) para 3 milhões de pessoas afetadas em França, 30 milhões na Europa e mais de 300 milhões de pacientes no mundo⁴.

Mesmo que afetem individualmente poucos pacientes, afetam uma parte importante da população no seu todo e constituem, assim, um verdadeiro desafio para a saúde pública em todas as regiões do mundo

Sobre a Pierre Fabre

A Pierre Fabre é o 2.º maior laboratório de dermocosmética do mundo e o 2.º maior grupo farmacêutico privado em França. O seu portefólio conta com vários franchises médicos e marcas internacionais, entre elas a Pierre Fabre Oncologie, Pierre Fabre Dermatologie, Eau Thermale Avène, Klorane, Ducray, René Furterer, A-Derma, Darrow, Glytone, Naturactive e Pierre Fabre Oral Care. Em 2021, a Pierre Fabre teve uma receita de vendas de 2,5 mil milhões de euros, dos quais 66% tiveram origem no estrangeiro, em mais de 100 países. Implantada desde o início na região da Occitânia e a fabricar mais de 95% dos seus produtos em França, o Grupo emprega cerca de 9500 colaboradores em todo o mundo. 86% da Pierre Fabre é detida pela Fundação Pierre Fabre, uma fundação de interesse público reconhecida desde 1999 e, secundariamente, pelos seus colaboradores através de um plano de ações dos funcionários.

A estratégia RSE do Grupo é avaliada pelo organismo independente AFNOR Certification com o nível “Exemplar” do selo Engagé RSE (norma ISO 26 000 do desenvolvimento sustentável).

www.pierre-fabre.com, @PierreFabre

CONTACTO DE IMPRENSA

Anne KERVEILLANT

anne.kerveillant@pierre-fabre.com

06 20 88 54 57