Persbericht

INTERNATIONALE ZELDZAMEZIEKTENDAG - 28 februari 2023

6 februari 2023

Pierre Fabre blijft zich inzetten voor zeldzame ziekten op het gebied van pediatrie, oncologie en dermatologie.

De ziekten zijn zeldzaam, maar de patiënten zijn talrijk: wereldwijd lijden er bijna 300 miljoen mensen aan¹.

Castres (Frankrijk), 6 februari 2023 - Op 28 februari vindt de Internationale Zeldzameziektendag, “Rare Disease Day®”, plaats, een gelegenheid voor de Pierre Fabre Groep om zijn engagement op dit gebied, waar het essentieel is om actieplannen uit te voeren, van diagnose tot behandeling, met inbegrip van de toegang tot zorg, nogmaals onder de aandacht te brengen. Momenteel zijn er tussen 5.000 en 8.000 zeldzame ziekten², waarvan 95% nog niet kan worden behandeld³.

Naast oncologie en dermatologie houdt Pierre Fabre zich al enkele jaren bezig met pediatrie en ontwikkelt hij specifieke therapieën voor deze bijzondere patiëntenpopulatie die aangepaste behandelingen nodig hebben. Dit is het geval bij infantiel hemangioom, waarvoor sinds 2014 een therapie is goedgekeurd, en, meer recent, bij ectodermale dysplasie (XLHED) met een therapie in ontwikkeling.

EEN BEHANDELING VINDEN VOOR KINDEREN MET XLHED, IN SAMENWERKING MET DE ESPERARE FOUNDATION

De Pierre Fabre Groep heeft zich onlangs met de EspeRare Foundation verbonden voor de ontwikkeling van een innovatieve therapie voor de meest voorkomende ectodermale dysplasie, XLHED, een zeldzame genetische ziekte die de zweet- en ademhalingsklieren, de huid, het haar en de tanden aantast. EDELIFE, een grootschalige klinische studie voor vrouwen die zwanger zijn van een zoon die het ziektegen draagt, ging in juli 2022 van start.

Voor meer informatie : https://edelifeclinicaltrial.com/en-us/

Klinische studie Edelife - Ectodermale dysplasie

Article New England Journal of medicin

Ik hoop dat hij een normaler leven heeft dan mijn vader. Dat hij niet beperkt wordt, dat hij buiten kan spelen met zijn vriendjes. Ik wil dat hij kan doen wat hij wil en dat hij dit obstakel (van XLHED) niet heeft. Ik ben de mensen die het onderzoek doen en de oplossingen bieden zeer dankbaar.

Emily

moeder van een zoon met XLHED die in de baarmoeder werd behandeld

EEN PUBLIEK-PRIVATE SAMENWERKING DIE DE BEHANDELING VAN INFANTIEL HEMANGIOOM RADICAAL HEEFT VERANDERD

Infantiel hemangioom is de meest voorkomende goedaardige tumor bij kinderen. Over het algemeen heeft het geen gevolgen, maar in bepaalde gevallen is het toch schadelijk. De effectiviteit van een molecule - gewoonlijk gebruikt in de cardiologie - bij de behandeling van deze dermato-pediatrische pathologie werd in 2007 bij toeval ontdekt in het universitair ziekenhuis van Bordeaux. Na een efficiënte samenwerking tussen het universitair ziekenhuis en Pierre Fabre leidde deze toevallige ontdekking in 2014 tot de wereldwijde commercialisering van het eerste medicijn voor de behandeling van ernstige infantiele hemangiomen.

In 2022, geconfronteerd met de vaststelling dat er een groot gebrek aan informatie was voor gezinnen, ontwikkelden de laboratoria van Pierre Fabre Dermatologie een zeer volledige informatiesite voor ouders van kinderen met een infantiel hemangioom, om hen te informeren over en te begeleiden in de beste handelwijze vanaf de geboorte.

Voor meer informatie : https://www.hemangiome.com/

Bij ons follow-upgesprek vertelde de kinderarts ons dat het er anders uitzag en dat hij het angioom liever door een gespecialiseerde dermatoloog wilde laten bekijken. We hebben een maand moeten wachten, wat eindeloos leek, want het angioom was bijna 2 cm en ik was bang dat er nog iets anders was, wat ons veel zorgen baarde.

Justine

moeder van Valentine, 4 maanden oud, met een hemangioom aan de achterkant van haar schedel

Ik vroeg de kinderarts of er iets aan gedaan kon worden en nam ook het advies aan van een dermatoloog die me ook vertelde dat het over een tijdje wel zou verdwijnen. Omdat het op het gezicht zat en in een maand tijd behoorlijk was gegroeid, verwees hij me door naar een andere dermatoloog in het ziekenhuis aan wie hij mijn gegevens had gegeven. Toen ik niet werd gebeld, heb ik zelf een afspraak gemaakt, maar het duurde 3 tot 4 maanden voordat de afspraak kon plaatsvinden.

Mélanie

moeder van Gabriël, 10 maanden oud, met een infantiel hemangioom op zijn wang

DE EUROPESE COMMISSIE HEEFT EEN AMM TOEGEKEND VOOR DE BEHANDELING VAN EEN ZELDZAME VORM VAN KANKER

In de oncologie kondigden Pierre Fabre en de Californische biotech Atara Biotherapeutics (partners sinds november 2021) afgelopen december aan dat zij goedkeuring hadden gekregen voor het in de handel brengen van de behandeling van recidiverend of refractair positief Epstein-Barr-virusgeassocieerd posttransplantatie lymfoproliferatief syndroom (EBV+ PTLD) bij patiënten ouder dan twee jaar die ten minste één eerdere behandeling hebben gekregen.

EEN INTERNATIONAAL EPIDEMIOLOGISCH ONDERZOEK NAAR EEN ZELDZAME GENETISCHE HUIDZIEKTE.

Dermatologie is het specialisme met de meeste zeldzame ziekten ter wereld. Er zijn er 500 met zeer verschillende vormen.

Ichthyosis is een zeldzame ziekte die vooral de huid treft, met aanzienlijke aantasting van de integriteit van de barrièrefunctie van de huid. Het wordt gekenmerkt door schilfering die varieert van een milde maar onaangename droogte tot een ernstigere en beperkende aandoening.

Al meer dan 20 jaar steunt de Pierre Fabre Groep de vereniging Ichthyosis France en draagt bij tot de bewustmaking van deze weinig bekende ziekte. Dit gebeurt door middel van de studie Visible Diseases of the Skin, uitgevoerd door de medische en patiëntgerichte afdeling van Pierre Fabre: een epidemiologisch onderzoek bij meer dan 13.000 mensen in 6 landen naar de prevalentie en de psychosociale impact van zichtbare chronische dermatosen, waaronder ichthyosis.

Voor meer informatie: Persconferentie onderzoek Visible Diseases of Skin - 30/11/21

Dank aan Pierre Fabre [...] dat zij opdracht hebben gegeven tot deze studie, [...] want wij hebben een zeldzame ziekte en daarom is het voor ons belangrijk erkend en gehoord te worden, en deze cijfers zullen ons daarbij helpen. Onze langdurige relatie met Pierre Fabre is een goede illustratie van de nauwe banden die wij jaar na jaar hebben opgebouwd met patiënten en patiëntenverenigingen!

Anne Audouze

voorzitter van de vereniging Ichtyose France

EEN CONTINU PROCES VOOR DE PIERRE FABRE GROEP: DE MANIER VERANDEREN WAAROP WE NAAR ZICHTBARE HUIDZIEKTEN KIJKEN

Pierre Fabre steunt ook de DEBRA-vereniging, die patiënten met de vlinderziekte (epidermolysis bullosa) samenbrengt en hen helpt bij de bewustmaking van deze zeldzame en momenteel ongeneeslijke genetische dermatose.

Voor meer informatie: Presentatie Epidermolysis bullosa - DEBRA-vereniging

Epidermolysis bullosa wordt gekenmerkt door de vorming van blaasjes of blaren of door huidloslatingen, met als gevolg ruwe wonden die moeilijk genezen en hevige pijn. Om de uiterst kwetsbare huid van deze patiënten te kalmeren, bieden de thermen van Avène kuren waaronder basisbehandelingen op basis van thermaal water, bekend om zijn verzachtende, anti-irriterende en helende eigenschappen, in de vorm van baden, algemene verstuiving of toepassing van gedrenkte kompressen.

Voor het derde jaar hebben we met Louis de thermale kuur in Avène-les-bains vernieuwd. Tijdens het 2e en 3e jaar van de behandeling werd de toepassing van thermale watercompressen toegevoegd, wat niet altijd zo gewaardeerd wordt als het bad, maar ook echte voordelen oplevert. Naast de positieve effecten van de kuur op de huid, merken we een algeheel beter welbevinden: beter slapen, minder krabben en een betere eetlust.

Julie

moeder van Louis, die epidermolysis bullosa heeft

Over zeldzame ziekten:

Een ziekte wordt als zeldzaam beschouwd wanneer deze minder dan 1 op 2.000 mensen treft (d.w.z. enkele tientallen of honderden patiënten voor een ziekte). Er zijn tussen de 5.000 en 8.000 zeldzame ziekten² (neuromusculaire, metabolische, infectieuze, auto-immune, zeldzame kankers, enz.) voor 3 miljoen mensen in Frankrijk, 30 miljoen in Europa en meer dan 300 miljoen patiënten wereldwijd⁴.

Hoewel ze weinig individuele patiënten treffen, treffen ze een aanzienlijk deel van de bevolking als geheel en vormen ze dus een echt volksgezondheidsprobleem in alle regio's van de wereld

Over Pierre Fabre

Pierre Fabre is het tweede grootste dermocosmetica-laboratorium ter wereld en de tweede grootste particuliere farmaceutische groep in Frankrijk. Zijn portefeuille omvat verschillende medische franchises en internationale merken, waaronder Pierre Fabre Oncology, Pierre Fabre Dermatology, Eau Thermale Avène, Klorane, Ducray, René Furterer, A-Derma, Darrow, Glytone, Naturactive en Pierre Fabre Oral Care. In 2021 boekte Pierre Fabre een omzet van 2,5 miljard euro, waarvan 66% afkomstig was van internationale verkopen in meer dan 100 landen. De Groep, die sinds zijn oprichting in het zuidwesten van Frankrijk is gevestigd en meer dan 95% van zijn producten in Frankrijk produceert, heeft wereldwijd ongeveer 9.500 mensen in dienst. 86% van de Pierre Fabre Groep is in handen van de Pierre Fabre Fondation, een sinds 1999 door de overheid erkende stichting van openbaar belang, en in tweede instantie van de werknemers via een aandelenplan voor werknemers.

De MVO-aanpak van de Groep is door de onafhankelijke organisatie AFNOR Certification beoordeeld op het niveau "Exemplary" van het Engagé RSE-label (ISO 26 000-norm voor duurzame ontwikkeling).

www.pierre-fabre.com, @PierreFabre

CONTACT PERS

Anne KERVEILLANT

anne.kerveillant@pierre-fabre.com

06 20 88 54 57