Comunicato stampa

GIORNATA INTERNAZIONALE DELLE MALATTIE RARE – 28 febbraio 2023

6 Febbraio 2023

Pierre Fabre prosegue il suo impegno nella lotta contro le malattie rare in campo pediatrico, oncologico e dermatologico.

Le malattie sono rare, ma i pazienti sono numerosi: quasi 300 milioni di persone colpite in tutto il mondo¹.

Castres (Francia), 06/02/2023 – Il 28 febbraio si celebrerà il “Rare Disease Day®”, la Giornata internazionale delle malattie rare, un’opportunità per il Gruppo Pierre Fabre di ribadire il proprio impegno in un settore in cui è fondamentale attuare dei piani d’azione concreti: dalla diagnosi all’accesso all’assistenza sanitaria fino alla terapia. Attualmente si contano tra le 5.000 e le 8.000 malattie rare², di cui il 95% non ha ancora una cura³.

Oltre all’oncologia e alla dermatologia, Pierre Fabre è impegnato da anni anche in campo pediatrico, con lo sviluppo di terapie specifiche per questa particolare popolazione di pazienti che necessita di trattamenti adeguati. È quel che è successo con l’emangioma infantile, per il quale è stata approvata una terapia nel 2014 e, più di recente, con la displasia ectodermica (XLHED), la cui terapia è in fase di sviluppo.

TROVARE UN TRATTAMENTO PER BAMBINI AFFETTI DA XLHED CON LA FONDAZIONE “ESPERARE”

Il Gruppo Pierre Fabre si è recentemente impegnato, insieme alla Fondazione EspeRare, nello sviluppo di una terapia innovativa per il tipo più comune di displasia ectodermica, la XLHED, una malattia genetica rara che interessa le ghiandole sudoripare e respiratorie, la pelle, i capelli e i denti. Nel luglio 2022 è stato lanciato EDELIFE, uno studio clinico su larga scala rivolto alle donne incinte di bambini portatori del gene della malattia.

Per maggiori informazioni: https://edelifeclinicaltrial.com/it/

Studio clinico Edelife – Displasia ectodermica

Articolo del New England Journal of Medicin

Spero che abbia una vita più normale di quella di mio padre. Che non abbia limitazioni, che possa giocare all’aperto con i suoi amici. Desidero che sia in grado di realizzare quello che vuole e non sia ostacolato (dalla XLHED). Sono davvero grata alle persone che lavorano nella ricerca per trovare delle soluzioni.

Emily

mamma di un bambino affetto da XLHED e curato in utero

UN PARTENARIATO PUBBLICO PRIVATO CHE HA RIVOLUZIONATO IL TRATTAMENTO DEGLI EMANGIOMI INFANTILI

L’emangioma infantile è il tumore benigno più diffuso nei neonati. Generalmente non è dannoso, ma in alcuni casi la sua comparsa può avere effetti deleteri. L’efficacia di una molecola – comunemente utilizzata in cardiologia – per il trattamento di questa patologia dermatologica dell’età pediatrica è stata scoperta per caso nel 2007 al CHU (Centro Ospedaliero Universitario) di Bordeaux. Al termine di una proficua collaborazione tra il CHU e Pierre Fabre, questa scoperta casuale si è concretizzata nel 2014 con la commercializzazione a livello mondiale del primo farmaco per il trattamento degli emangiomi infantili gravi.

Nel 2022, di fronte all’evidente mancanza di informazioni sufficienti per le famiglie, i Laboratoires Pierre Fabre Dermatologie hanno sviluppato un sito informativo molto esauriente rivolto ai genitori dei bambini affetti da emangioma infantile, per informarli e orientarli su come comportarsi al meglio anche con i bambini appena nati.

Per maggiori informazioni: https://www.hemangiome.com/

Durante la visita di controllo, il nostro pediatra ci ha detto che l’aspetto dell’angioma era cambiato e che preferiva che l’angioma fosse visto da uno specialista in dermatologia. Abbiamo aspettato un mese, che ci è sembrato interminabile perché l’angioma misurava quasi 2 cm e avevo paura che ci fosse qualcos’altro, e questo ci ha provocato molta preoccupazione.

Justine

mamma di Valentine, 4 mesi, affetta da un emangioma sulla nuca

Ho chiesto al pediatra se potessimo fare qualcosa e poi ho consultato un dermatologo che mi ha detto anche lui che col tempo sarebbe andato via. Dato che era sul viso e che in un mese era cresciuto parecchio, mi ha indirizzato verso un altro dermatologo dell’ospedale al quale aveva dato i miei recapiti. Non avendo ricevuto nessuna chiamata, alla fine sono stata io a prendere l’appuntamento, ma sono passati 3-4 mesi prima della visita.

Mélanie

mamma di Gabriel, 10 mesi, affetto da emangioma infantile sulla guancia

LA COMMISSIONE EUROPEA HA CONCESSO L’AUTORIZZAZIONE ALL’IMMISSIONE IN COMMERCIO PER LA TERAPIA DI UN TUMORE RARO

In ambito oncologico, lo scorso dicembre Pierre Fabre e la biotech californiana Atara Biotherapeutics (partner dal novembre 2021) hanno annunciato di aver ricevuto l’autorizzazione all’immissione in commercio per la terapia di una malattia linfoproliferativa post-trapianto e positiva al virus di Epstein-Barr recidivante o refrattaria (LPT EBV+) in pazienti di età superiore ai due anni che abbiano ricevuto almeno una terapia precedente.

UN’INDAGINE EPIDEMIOLOGICA INTERNAZIONALE AL SERVIZIO DI UNA MALATTIA GENETICA RARA DELLA PELLE.

La dermatologia è il campo specialistico con il maggior numero di patologie rare nel mondo. Se ne contano 500, con forme molto diverse tra loro.

L’ittiosi è una malattia rara che interessa principalmente la pelle, con un’alterazione importante dell’integrità della pelle nella sua funzione di barriera. È caratterizzata da una desquamazione che può andare da una secchezza lieve, ma fastidiosa, fino a una malattia più grave con effetti invalidanti nella vita di tutti i giorni.

Da oltre 20 anni, il Gruppo Pierre Fabre sostiene l’associazione “Ichtyose France” e contribuisce a far conoscere questa malattia poco nota, ad esempio grazie allo studio Visible Diseases of the Skin, condotto dal dipartimento medico e patient centricity Pierre Fabre: un’indagine epidemiologica realizzata su oltre 13.000 persone in 6 diversi Paesi sull’incidenza e l’impatto psicosociale delle dermatosi croniche visibili, tra cui l’ittiosi.

Per maggiori informazioni: Conferenza stampa sullo Studio “Visible Diseases of Skin” – 30/11/21

Ringraziamo Pierre Fabre […] per aver […] commissionato questo studio, […] perché noi, siamo malati rari e perciò, per noi, è importante essere riconosciuti e ascoltati, e questi numeri ci aiuteranno nell’intento. La nostra relazione di lunga data con Pierre Fabre è un ottimo esempio del forte legame che si è instaurato nel corso degli anni con i pazienti e le associazioni di pazienti!

Anne Audouze

presidentessa dell’associazione “Ichtyose France”

UN IMPEGNO COSTANTE PER IL GRUPPO PIERRE FABRE: FAR CAMBIARE LA VISIONE DELLE MALATTIE VISIBILI DELLA PELLE

Pierre Fabre sostiene inoltre l’associazione DEBRA, che riunisce i pazienti affetti dalla cosiddetta “malattia dei bambini farfalla” (epidermolisi bollosa) e li affianca per far conoscere meglio questa dermatosi genetica rara e, ad oggi, ancora senza una cura.

Per maggiori informazioni: Presentazione epidermolisi bollosa – Associazione DEBRA

L’epidermolisi bollosa è caratterizzata dalla formazione di bolle o vesciche oppure dal distacco della pelle, causando forti dolori e ferite aperte con difficoltà a cicatrizzarsi. Per lenire la fragilissima pelle di questi pazienti, la stazione termale di Avène propone dei trattamenti a base di acqua termale, riconosciuta per le sue proprietà lenitive, anti-irritanti e cicatrizzanti, sotto forma di immersioni, nebulizzazioni o applicazione di garze imbevute.

Per il terzo anno, abbiamo ripetuto con Louis la cura termale ad Avène-les-Bains. Nel secondo e terzo anno di cure, si è aggiunta l’applicazione delle garze con acqua termale, non apprezzate tanto quanto le immersioni, ma anch’esse portatrici di benefici reali. Oltre agli effetti positivi delle cure termali sulla pelle, osserviamo uno stato di benessere generale: miglioramento del sonno, riduzione del prurito e maggiore appetito.

Julie

mamma di Louis, affetto da epidermolisi bollosa

Cosa sono le malattie rare:

Una malattia viene considerata “rara” quando colpisce meno di 1 persona su 2.000 (ovvero alcune decine o centinaia di malati per ogni patologia). Si contano tra le 5.000 e le 8.000 malattie rare² (neuromuscolari, metaboliche, infettive, autoimmuni, tumori rari, ecc.) per un totale di 3 milioni di persone colpite in Francia, 30 milioni in Europa e oltre 300 milioni di pazienti nel mondo⁴.

Anche se singolarmente interessano pochi pazienti, complessivamente colpiscono una percentuale significativa della popolazione, rappresentando così un importante problema di sanità pubblica in tutte le aree del mondo.

Informazioni su Pierre Fabre

Pierre Fabre è il secondo maggiore laboratorio di dermocosmesi al mondo, nonché il secondo più grande gruppo farmaceutico in Francia. Il suo portfolio comprende numerosi franchising sanitari e marchi internazionali, tra cui Pierre Fabre Oncology, Pierre Fabre Dermatology, Eau Thermale Avène, Klorane, Ducray, René Furterer, A-Derma, Darrow, Glytone, Naturactive e Pierre Fabre Oral Care. Nel 2021, Pierre Fabre ha fatturato 2,5 miliardi di euro, di cui il 66% proveniente dalle vendite internazionali in oltre 100 Paesi. Fondato nel sud-ovest della Francia, dove si trova tutt’oggi la sede principale, il Gruppo produce oltre il 95% dei suoi prodotti in Francia e conta circa 9500 dipendenti in tutto il mondo. L’86% di Pierre Fabre Group è di proprietà della Fondazione Pierre Fabre, una fondazione di interesse pubblico riconosciuta dal governo fin dal 1999, mentre il restante capitale è detenuto dai suoi collaboratori attraverso un piano di azionariato dei dipendenti.

L’ente indipendente AFNOR Certification ha riconosciuto all’approccio RSI del Gruppo il livello “Exemplaire” della certificazione francese Engagé RSE (norma ISO26000 sullo sviluppo sostenibile).

www.pierre-fabre.com, @PierreFabre

CONTATTO STAMPA

Anne KERVEILLANT

anne.kerveillant@pierre-fabre.com

+33 (0)6 20 88 54 57