Pierre Fabre e la Fondazione EspeRare uniscono le forze per sviluppare un nuovo approccio terapeutico per la XLHED
15 Dicembre 2020
La Fondazione EspeRare e Pierre Fabre uniscono le forze per sviluppare un nuovo approccio terapeutico per la XLHED, una rara genodermatosi per la quale ci si prefigge di sviluppare un trattamento che consista nella somministrazione della terapia in utero.
Ginevra (Svizzera) e Castres (Francia), 14 dicembre 2020 - La Fondazione EspeRare e il Gruppo Pierre Fabre hanno annunciato di aver stipulato un accordo di licenza e di collaborazione per sviluppare e commercializzare ER-004, come trattamento prenatale per la XLHED (X-linked Hypohidrotic Ectodermal Dysplasia), una malattia congenita rara e debilitante. Il prossimo studio clinico, che inizierà nel 2021, mira a convalidare l'efficacia e la sicurezza della terapia ER-004, che potrebbe poi diventare il primo trattamento per XLHED entro il 2026.
Secondo i termini dell'accordo, la Fondazione EspeRare e il Gruppo Pierre Fabre metteranno a fattor comune in condivisione il loro rispettivo know-how per sviluppare insieme questo trattamento. Pierre Fabre beneficerà dei diritti esclusivi mondiali per lo sviluppo, la produzione e la commercializzazione di ER-004.
XLHED è una malattia genetica che colpisce le strutture dell'ectoderma, la parte più esterna dei tre strati germinali che si formano durante la vita embrionale e sono responsabili dello sviluppo della pelle, dei capelli e dei peli. La proteina ER-004 è una potenziale terapia sostitutiva proteica. Si tratta di una forma ricombinante, solubile e umanizzata della proteina EDA1.
La Fondazione EspeRare è entusiasta di collaborare con il Gruppo Pierre Fabre e sviluppare insieme questo programma molto promettente. Siamo convinti che lavorando insieme a Pierre Fabre, saremo in grado di offrire un trattamento ai pazienti colpiti dalla XLHED in linea con i nostri valori incentrati sulle esigenze del paziente
Siamo orgogliosi di questa alleanza con la Fondazione EspeRare per cercare una soluzione terapeutica ad una malattia particolarmente invalidante che colpisce 500 bambini nel mondo ogni anno. Questo progetto illustra perfettamente la ragion d’essere del gruppo Pierre Fabre: "Ogni volta che ci prendiamo cura di una persona, rendiamo il mondo un posto migliore".
EspeRare, fondazione senza scopo di lucro specializzata nella ricerca di trattamenti per le malattie rare, e il gruppo Pierre Fabre, azienda riconosciuta nel campo della salute da quasi 60 anni, di proprietà dell'omonima fondazione di pubblica utilità, condividono un impegno comune nei confronti dei i pazienti e si impegnano a utilizzare il loro know-how per scoprire terapie innovative in grado di trasformare la loro vita. In particolare, questo accordo, rappresenta il raggiungimento di un obiettivo condiviso, ovvero sviluppare trattamenti per i pazienti che soffrono di malattie rare per le quali non esiste alcuna terapia.
Referenze:
1. Prenatal Correction of X-Linked Hypohidrotic Ectodermal Dysplasia. Schneider H, Faschingbauer F, Schuepbach-Mallepell S, Körber I, Wohlfart S, Dick A, Wahlbuhl M, Kowalczyk-Quintas C, Vigolo M, Kirby N, Tannert C, Rompel O, Rascher W, Beckmann MW, Schneider P. N Engl J Med 2018; 378: 1604-1610
2. Safety and immunogenicity of Fc-EDA, a recombinant ectodysplasin A1 replacement protein, in human subjects. Körber I, Klein OD, Morhart P, Faschingbauer F, Grange DK, Clarke A, Bodemer C, Maitz S, Huttner K, Kirby N, Durand C, Schneider H. Br J Clin Pharmacol. 2020;86(10):2063-2069
3. In utero correction of a genetic disorder. Stower H. Nature Medicine 2018; 24: 702
A proposito della XLHED
La XLHED è una malattia rara e invalidante che colpisce circa 4 neonati su 100.000, in particolare maschi. È causata da mutazioni nel gene EDA che codifica l'ectodysplasina-A1 (EDA1), una proteina segnale coinvolta nello sviluppo dell'ectoderma. L'assenza di questa proteina funzionale nell'ectoderma provoca uno sviluppo anormale dell'epidermide, delle ghiandole sudoripare, delle ghiandole sebacee, dei capelli, del cavo orale e delle ghiandole della mucosa respiratoria. Questo può portare dalla nascita a gravi manifestazioni cliniche come l'ipertermia, anomalie cranio-facciali e infezioni respiratorie ricorrenti che influenzano la qualità della vita dei pazienti e dei loro parenti.
Per ulteriori informazioni, visitate www.omim.org
A proposito della FONDAZIONE ESPERARE
EspeRare è una fondazione no-profit creata nel 2013 in Svizzera. La sua missione è quella di migliorare la vita quotidiana dei bambini affetti da malattie rare potenzialmente letali. EspeRare offre una soluzione ai bisogni medici insoddisfatti di questi bambini sfruttando il potenziale dei trattamenti esistenti. EspeRare si basa su un modello innovativo che combina competenze farmaceutiche e investimenti filantropici pubblico-privati per sviluppare e implementare queste terapie neglette. Con il suo approccio unico incentrato sul paziente nello sviluppo dei farmaci, EspeRare mobilita la comunità dei pazienti in ogni fase del processo per fornire ai bambini e alle loro famiglie un equo accesso a queste terapie e la speranza di un futuro migliore.
Per maggiori informazioni, visitate www.esperare.org
Contact presse
Anne Kerveillant – Relations Presse
Tel. : +33 1 49 10 81 60