Pressemelding

DEN INTERNASJONALE DAGEN FOR SJELDNE SYKDOMMER - 28. februar 2023

6 februar 2023

Pierre Fabre fortsetter sitt engasjement i kampen mot sjeldne sykdommer, innen pediatri, onkologi og dermatologi.

Sykdommene er sjeldne, men pasientene er mange: nærmere 300 millioner personer rundt omkring i verden er berørt¹.

Castres (Frankrike), 6. februar 2023 – 28. februar arrangeres Den internasjonale dagen for sjeldne sykdommer, også kalt «Rare Disease Day®» ( Sjeldendagen). Det er en anledning for Pierre Fabre å minne om konsernets engasjement på et område der det er viktig å sette opp handlingsplaner, diagnostisering og behandling og sørge for tilgang til behandling. Det finnes i dag mellom 5000 og 8000 sjeldne sykdommer², hvorav 95 % ikke kan behandles³.

I tillegg til sektorene onkologi og dermatologi har Pierre Fabre de siste årene engasjert seg i pediatri, ved å utvikle terapier som er spesielt beregnet for denne spesifikke pasientgruppen med behov for spesialtilpasset behandling. Det gjelder for eksempel infantilt hemangiom der en behandling ble godkjent i 2014, og nå mer nylig, ektodermal dysplasi (XLHED) der en behandlingsmetode er under utvikling.

FINNE FREM TIL EN BEHANDLING FOR BARN SOM LIDER AV XLHED, MED STIFTELSEN ESPERARE

Pierre Fabre-konsernet har nylig sammen med stiftelsen EspeRare engasjert seg for å utvikle en innovativ behandling av den mest hyppige formen for ektodermal dysplasi, XLHED. En sjelden genetisk sykdom som berører svettekjertler, luftveier, hud, hår og tenner. I juli 2022 ble det lansert en omfattende klinisk studie, EDELIFE, beregnet for kvinner gravide med guttebarn med sykdommens gen.

For ytterligere informasjon: https://edelifeclinicaltrial.com/en-us/

Klinisk studie Edelife - Ektodermal dysplas

Article New England Journal of Medicin

Jeg håper han vil få et mer normalt liv enn det min far fikk. At han ikke vil bli hemmet, men kan leke ute med vennene sine. Jeg håper at han kan oppnå det han vil, uten å bli hindret av dette (XLHED). Jeg er meget takknemlig overfor de som forsker på dette og som kommer med løsninger.

Emily

Mor til en gutt med XLHED som ble behandlet in utero

ET PARTNERSKAP MELLOM DET OFFENTLIGE OG DET PRIVATE SOM HAR REVOLUSJONERT BEHANDLINGEN AV INFANTILT HEMANGIOM

Infantilt hemangiom er den formen for godartet svulst som er hyppigst observert hos spedbarn. Selv om denne sykdommen generelt er uten konsekvenser, kan den i visse tilfeller være helsefarlig. Et molekyl, som ble oppdaget ved en tilfeldighet på CHU-sykehuset i Bordeaux i 2007, har vist seg effektiv i behandlingen av denne dermatologiske barnesykdommen. Takket være et effektivt samarbeid mellom CHU og Pierre Fabre, har denne tilfeldige oppdagelsen i 2014 ført til noe konkret: verdens første kommersielt lanserte medisin for behandling av alvorlig infantilt hemangiom.

Idet en alvorlig mangel på informasjon til familiene ble registrert i 2022, utviklet Laboratoires Pierre Fabre Dermatologie et nettsted med komplett informasjon beregnet for foreldre til barn med sykdommen, for å gi dem verdifulle opplysninger og råd helt fra fødselen.

For ytterligere informasjon: https://www.hemangiome.com/

Ved en helsekontroll etter fødselen konstaterte barnelegen at svulsten hadde endret utseende, og hun foreslo at vi skulle ta kontakt med en spesialisert hudlege for kontroll av angiomet. Vi måtte vente en måned, og det virket som en evighet, da svulsten nesten var 2 cm stor. Vi var redde for at det var noe annet, og vi var veldig, veldig bekymret.

Justine

Mor til Valentine, 4 måneder, med et hemangiom på bakhodet

Jeg spurte barnelegen om vi kunne gjøre noe, og jeg tok også kontakt med en hudlege som også sa at svulsten ville forsvinne av seg selv etter en stund. Men ettersom hemangiomet, som var i ansiktet, hadde vokst ganske mye på en måned, henviste han oss til en annen hudlege på sykehuset, som hadde fått mine kontaktopplysninger. Jeg ble ikke kontaktet, så jeg ringte selv og fikk en avtale, men ikke før etter 3 til 4 måneder.

Mélanie

Mor til Gabriel, 10 måneder, med et hemangiom på kinnet

EU-KOMMISJONEN INNVILGER MARKEDSFØRINGSTILLATELSE FOR BEHANDLING AV EN SJELDEN FORM FOR KREFT

Innen onkologi ble det annonsert sist desember at Pierre Fabre og det biotekniske laboratoriet Atara Biotherapeutics (partnere siden november 2021) har fått innvilget en markedsføringtillatelse for behandling av residiv eller refraktær post-transplantasjon lymfoproliferativ sykdom med positiv reaksjon på Epstein-Barr virus (LPT EBV+) hos pasienter på over to år som har vært igjennom minst én tidligere behandling.

EN INTERNASJONAL EPIDEMOLOGISK STUDIE OM EN SJELDEN GENETISK HUDSYKDOM.

Dermatologi er den spesialiteten der man finner de fleste sjeldne sykdommer i verden. Det finnes 500 sjeldne hudsykommer av meget forskjellige typer.

Iktyose er en sjelden sykdom som hovedsakelig påvirker huden, med en betydelig endring i hudens barrierefunksjon. Sykdommen viser seg i form av avskalling som kan variere fra en lett, men ubehagelig uttørking av huden, til alvorligere tilfeller som kan være hemmende i hverdagen.

I over 20 år har Pierre Fabre-konsernet gitt sin støtte til Den franske iktyose-foreningen, og hjelper dem i å gjøre denne lite kjente sykdommen mer kjent. En ting som har bidratt til det er undersøkelsen Visible Diseases of the Skin, som ble gjennomført av den medisinske avdelingen Patient Centricity hos Pierre Fabre: En epidemiologisk studie blant over 13 000 personer i 6 land, om betydningen av den psykiske og sosiale innvirkningen av kroniske hudsykdommer som iktyose.

For ytterligere informasjon: Pressekonferanse om studiet Visible Diseases of Skin - 30.11.21

Takk til Pierre Fabre […] for å ha […] finansiert dette studiet, […] da vi representerer en sjelden sykdom og at det derfor er viktig for oss å bli hørt og anerkjent, og disse tallene vil hjelpe oss til nettopp det. Vårt langvarige forhold til Pierre Fabre er et godt bevis på det tette båndet vi har skapt med pasienter og pasientorganisasjoner, år etter år!

Anne Audouze

forkvinne for Den franske iktyose-foreningen

ET KONSTANT FORETAGENDE FOR KONSERNET PIERRE FABRE: ENDRE FOLKS SYN PÅ SYNLIGE HUDSYKDOMMER

Pierre Fabre gir også sin støtte til foreningen DEBRA, som representerer pasienter med epidermolysis bullosa (også kalt sommerfuglsykdommen) og hjelper dem med å gjøre folk bedre kjent med denne sjeldne, genetiske og per i dag uhelbredelige hudsykdommen.

For ytterligere informasjon: Presentasjon av epidermolysis bullosa - Foreningen DEBRA

Epidermolysis bullosa kjennetegnes i form av blemmer, sår eller ved avskalling av huden, noe som gir vonde sår som har vanskelig med å gro og som gir store smerter. For å lindre den ekstreme skjøre huden til disse pasientene tilbyr man på kurstedet Avène grunnleggende kurer med termalvann, som er kjent for sine lindrende, helbredende og anti-irritasjonseffekter. Kuren gis i form av bad, pulverisasjoner eller bruk av gjennomvætede kompresser.

Louis har nå tatt denne kurbehandlingen i Avène Les Bains for tredje gang. Ved andre og tredje år begynte vi også med påføring av kompresser med termalvann, noe som han ikke setter like stor pris på som badene, men som har en reell velgjørende virkning. I tillegg til kurens positive effekt på huden har vi kunnet konstatere en generell velgjørende virkning: bedre søvn, mindre kløe og økt matlyst.

Julie

Mor til Louis, som har epidermolysis bullosa

Om sjeldne sykdommer:

En sykdom ansees som sjelden når den berører mindre enn én person av 2000, (det vil si mellom titalls og hundretalls syke for hver sykdom). Det finnes mellom 5000 og 8000 sjeldne sykdommer² (nevromuskulære, metabolske, infeksiøse, autoimmune, sjeldne kreftformer…osv.) med 3 millioner syke i Frankrike, 30 millioner i Europa og over 300 millioner syke i verden⁴.

Selv om disse sykdommene individuelt angår få pasienter, er det en stor andel av befolkningen generelt som er berørt. Dette utgjør en viktig utfordring for offentlig helse, og det over alt i hele verden

Om Pierre Fabre

Pierre Fabre er verdens nest største dermokosmetiske laboratorium, og Frankrikes nest største private farmasøytiske konsern. Konsernet har en portefølje med flere franchise-kontrakter innen medisin og med internasjonale merker hvorav Pierre Fabre Oncologie, Pierre Fabre Dermatologie, Eau Thermale Avène, Klorane, Ducray, René Furterer, A-Derma, Darrow, Glytone, Naturactive og Pierre Fabre Oral Care. I 2021 hadde Pierre Fabre en omsetning på 2,5 milliarder euro, hvorav 66 % på det internasjonale markedet i over 100 land. Konsernet, som alltid har holdt til i Occitanie-regionen sør i Frankrike, fabrikkerer over 95 % av sine produkter i Frankrike, og har ca. 9 500 medarbeidere rundt omkring i verden. 86 % av Pierre Fabre eies av Fondation Pierre Fabre, en stiftelse for offentlig nytte som ble grunnlagt i 1999, mens resten eies av konsernets medarbeidere, via et aksjeprogram for de ansatte.

Konsernets samfunnsansvar evalueres av den uavhengige organisasjonen AFNOR Certification som «Eksemplarisk» for merket “Engagé RSE” (ISO-norm 26 000 for bærekraftig utvikling).

www.pierre-fabre.com, @PierreFabre

PRESSEKONTAKT

Anne KERVEILLANT

anne.kerveillant@pierre-fabre.com

+ 33 6 20 88 54 57